L’industrie pharmaceutique finance environ 75% de la division pharmaceutique de l’agence, à travers un programme controversé que le Congrès doit autoriser à nouveau d’ici la fin de ce mois.
Tous les cinq ans, les hauts responsables de la Food and Drug Administration se rendent à huis clos pour négocier les termes de son budget de base – environ 3 milliards de dollars cette année.
Mais la FDA n’est pas à la table avec les membres du Congrès ou avec les responsables de la Maison Blanche. Au lieu de cela, c’est dans des dizaines de réunions avec des représentants des sociétés pharmaceutiques géantes dont les produits sont réglementés par l’agence . Les négociations font partie du programme de «frais d’utilisation» dans lequel les sociétés de médicaments, d’appareils et de biotechnologie effectuent des paiements à l’agence en partie pour obtenir des approbations de produits. Les frais ont grimpé en flèche depuis la création du programme il y a trois décennies et représentent désormais près de la moitié du budget de la FDA, finançant 6 500 emplois à l’agence.
Le financement de l’industrie pharmaceutique à lui seul est devenu si dominant que l’année dernière, il représentait les trois quarts – soit 1,1 milliard de dollars – du budget de la division des médicaments de l’agence.
Les détails du programme sont débattus au Congrès, qui fait face à une date limite du 30 septembre pour approuver une législation qui réautoriserait le pouvoir de l’agence de percevoir les frais. Le lobby pharmaceutique affirme que son rôle dans le financement de l’agence a contribué à accélérer les approbations de médicaments vitaux sur le marché en lui fournissant les ressources nécessaires pour faire le travail. Mais les défenseurs des patients et des médecins affirment que les accords ont permis à l’industrie d’affaiblir le processus d’approbation destiné à garantir que les médicaments sont sûrs et efficaces.
« C’est un peu comme un marché du diable », a déclaré le Dr Joseph Ross, professeur à la Yale School of Medicine qui a étudié les politiques de la FDA, « qui, je pense, n’est pas dans le meilleur intérêt de l’agence, car cela tourne tout le monde- cycle de cinq ans dans la FDA demandant essentiellement à l’industrie, ‘Que pouvons-nous faire pour sécuriser cet argent ?’ ”
Au cours des dernières semaines, le projet de loi sur les frais d’utilisation au Congrès a été bloqué par des dispositions supplémentaires, notamment en raison d’un effort visant à accélérer l’approbation des médicaments génériques qui pourraient réduire les bénéfices des grandes entreprises et rendre les médicaments moins chers pour les consommateurs et les assureurs. Un sénateur républicain clé et le principal lobby pharmaceutique se sont opposés à cette disposition.
Les versions des projets de loi à la Chambre et au Sénat comprenaient également une série de propositions supplémentaires qui exigeraient des inspections annuelles des fabricants de préparations pour nourrissons et augmenteraient la surveillance des cosmétiques, des tests de diagnostic, des compléments alimentaires et des emballages alimentaires.
Ces mesures pourraient ne pas survivre au marchandage final sur la réautorisation du programme au Congrès, où les industries des médicaments et des appareils dépensent des centaines de millions en lobbying et en contributions aux campagnes. Le sénateur Richard Burr, républicain de Caroline du Nord et membre dirigeant du principal comité sénatorial chargé de superviser l’agence, s’est opposé à l’amendement qui permettrait à la FDA d’aider les fabricants de médicaments génériques à reproduire un médicament hors brevet avec des détails sur les ingrédients, qui pendant des années avaient avait tendance à être plus un jeu de devinettes.
Le Congressional Budget Office a estimé que la mesure sur les médicaments génériques pourrait faire économiser aux contribuables 546 millions de dollars sur 10 ans en accélérant la mise sur le marché de ces versions. Mais M. Burr a fait valoir que cela entraverait l’innovation et, s’opposant à un autre amendement limitant l’exclusivité des médicaments, a voté contre le projet de loi en juin. En juillet, il a présenté un projet de loi simplifié sur les frais d’utilisation pour relancer les négociations.
La sénatrice Patty Murray, démocrate de Washington et présidente du comité sénatorial qui supervise la FDA, a publié mercredi une déclaration soulignant l’urgence du moment.
« À chaque phase de ce processus, je me concentre sur les patients – et je m’assure que la FDA travaille pour les familles, et non pour les résultats des sociétés pharmaceutiques », a déclaré Mme Murray.
Lors des audiences du comité cet été, les sénateurs ont débattu des mérites du programme de frais d’utilisation.
Le sénateur Bernie Sanders, indépendant du Vermont et critique de longue date de l’industrie pharmaceutique, a suggéré que la tendance des sociétés pharmaceutiques à facturer des prix « scandaleux » était liée à leur rôle important dans le financement et la promotion des objectifs politiques de la division des médicaments de la FDA.
« Donc, l’industrie, dans un sens, se réglemente elle-même », a déclaré M. Sanders lors d’une audition le 14 juin du Comité sénatorial de la santé, de l’éducation, du travail et des pensions. « Peut avoir du sens pour quelqu’un – mais pas pour moi. »
M. Burr, un conservateur axé sur les affaires, s’est plaint que le programme oblige les entreprises à négocier avec l’agence sur les frais, qui, selon lui, augmenteraient encore plus. Il s’est également plaint de la façon dont les coûts élevés du programme limitent les opportunités pour les petites entreprises ; les frais de demande de nouveaux médicaments sont de 1,5 à 3,1 millions de dollars .
« Dans un monde parfait, j’espère que nous serions tous ici pour faire pression sur le fait qu’il n’y aura pas de frais d’utilisation payés à la FDA par qui que ce soit », a-t-il déclaré lors de l’audience. En fin de compte, la Maison Blanche et le Congrès ont le dernier mot sur les priorités de l’agence.
Même le Dr Robert Califf, le commissaire de la FDA, a reconnu lors d’une conférence de presse cet été que le programme n’était pas idéal. « Philosophiquement, je souhaite que le contribuable paie pour toute la FDA et qu’il n’y ait pas de frais d’utilisation », a-t-il déclaré.
Une porte-parole de la FDA a déclaré que la politique de l’agence interdisait aux responsables de commenter la législation en attente.
Le programme de frais d’utilisation remonte à 1992, lorsque des militants du sida ont pressé la FDA d’accélérer l’approbation des médicaments. Environ une décennie plus tard, les médicaments se sont déplacés plus rapidement dans le pipeline, en moyenne environ 10 mois contre environ 19 mois.
Au fil des ans, la portée et le financement du programme ont augmenté. Les « rapports de performance » annuels détaillent les efforts de la FDA pour prendre des décisions rapides, tenir des réunions de routine avec les sociétés pharmaceutiques et approuver les produits selon des voies accélérées.
Des frais d’utilisation ont été ajoutés pour les dispositifs médicaux, les médicaments génériques et les produits biologiques, qui comprennent les vaccins et les thérapies géniques. (La division du tabac et ses 1 200 employés sont entièrement financés par les frais d’utilisation, bien que l’industrie n’ait pas son mot à dire sur la façon dont les dollars sont dépensés.) En 2012, les sociétés pharmaceutiques représentaient la moitié du budget de la division des médicaments de la FDA, grâce aux frais pour les nouveaux médicaments. les demandes et les paiements annuels pour les médicaments approuvés.
Le Dr Aaron Mitchell, oncologue et chercheur au Memorial Sloan Kettering Cancer Center, a récemment écrit que les changements de politique du programme de frais avaient « favorisé l’industrie en diminuant les normes réglementaires, en raccourcissant les délais d’approbation et en augmentant la participation de l’industrie dans la prise de décision de la FDA ».
Il s’est dit surpris que les négociations sur les frais d’utilisation en 1997 aient conduit à réduire le nombre d’essais cliniques pour l’approbation des médicaments à un, contre la norme de longue date de deux essais. Il a ajouté qu’il était également à noter que la loi de 2012 sur les frais d’utilisation autorisait « des essais cliniques moins nombreux, plus petits ou plus courts » pour les thérapies destinées à des affections potentiellement mortelles.
« Plus vous vous précipitez pour obtenir l’approbation et moins vous avez besoin de preuves cliniques », a déclaré le Dr Mitchell, « plus vous risquez de manquer quelque chose » qui pourrait nuire aux patients.
Certaines approbations de médicaments par la FDA basées sur des preuves incertaines se sont révélées très controversées. Medicare a refusé de payer systématiquement le médicament contre la maladie d’Alzheimer Aduhelm, citant peu de preuves d’avantages et de risques graves pour la sécurité. Une autre approbation d’un médicament pour une maladie musculaire mortelle – malgré les objections des experts de l’agence – a fait l’objet d’un examen minutieux lorsque les assureurs ont refusé de le payer, qualifiant la thérapie de « investigation ». L’agence a délivré ces approbations à la condition qu’une étude plus approfondie prouve un avantage, bien que de tels examens prennent des années .
Pour sa part, la FDA a déclaré que le processus de redevance d’utilisation lui avait donné le pouvoir d’améliorer la santé publique en élargissant la surveillance des fabricants de médicaments étrangers, en permettant la vente d’aides auditives sans ordonnance et en surveillant les pénuries de médicaments.
Le processus de frais d’utilisation a «révolutionné» le processus d’approbation des médicaments de la FDA, a déclaré le Dr Peter Marks, directeur de la division des vaccins et de la thérapie génique de l’agence, à un panel du Sénat en avril.
« Ce n’est pas un euphémisme de dire qu’il y a beaucoup de gens avec nous aujourd’hui qui ne seraient pas là sans le programme, qui a radicalement remodelé le développement et l’approbation des médicaments aux États-Unis », a déclaré le Dr Marks.
Les témoignages des groupes industriels PhRMA, AdvaMed et BIO, qui représentent l’industrie biotechnologique, ont noté la valeur du programme pour garantir que la FDA dispose du personnel et de la technologie nécessaires pour examiner un nombre croissant de thérapies géniques et cellulaires en évolution rapide, de nouveaux dispositifs médicaux et rares- thérapies de la maladie. Les Pharmaceutical Research Manufacturers of America, connus sous le nom de PhRMA, ont qualifié le programme de « succès » et ont déclaré que le financement faisait de la FDA un leader mondial dans l’approbation des trois quarts des nouveaux médicaments avant tout autre pays.
La croissance du programme « reflète l’innovation robuste et l’accès rapide à des médicaments sûrs et efficaces nécessaires pour une FDA dotée d’un personnel et d’un financement appropriés », a déclaré Priscilla VanderVeer, vice-présidente des affaires publiques de PhRMA, dans un communiqué.
« C’est un excellent exemple d’une collaboration publique et privée significative pour fournir aux patients les produits dont ils ont besoin », a déclaré Scott Whitaker, président d’AdvaMed, qui représente les fabricants de dispositifs médicaux.
Le rythme des approbations semble souvent trop hâtif pour le Dr Sanket Dhruva, cardiologue et professeur adjoint de médecine à l’Université de Californie à San Francisco. Un appareil cardiaque qu’il a récemment rencontré a été approuvé après qu’une étude a suivi des patients pendant seulement 30 jours et n’a offert aucune comparaison avec le traitement standard. Ce n’était pas assez d’informations pour qu’il utilise l’appareil sur les patients qu’il traite, a-t-il déclaré.
En général, il a déclaré que les médecins pouvaient gagner plus d’argent en adoptant les technologies les plus récentes et que les hôpitaux aimaient en faire la publicité, même si des preuves claires de leur sécurité et de leur efficacité manquaient souvent.
« Ce que nous finissons par faire, c’est du battage médiatique », a déclaré le Dr Dhruva.
Le Dr Mitchell s’est dit préoccupé par le fait que de nouveaux médicaments anticancéreux avaient été approuvés à l’aide de tests comparant un nouveau traitement à un placebo, une pratique que les directives de la FDA ont jugée contraire à l’éthique , au lieu de les tester par rapport à des thérapies standard. Cela le laisse incertain si les nouveaux médicaments pour les patients cancéreux qu’il traite sont meilleurs que les anciens.
Le Dr Reshma Ramachandran, codirectrice de la Yale Collaboration for Research Integrity and Transparency, a déclaré que les médecins n’étaient pas formés pour parcourir les dossiers de la FDA afin d’examiner la qualité des études qui ont conduit aux approbations. Beaucoup ne reconnaissent pas non plus la pression que l’industrie pharmaceutique exerce sur la FDA pour respecter les délais de décision d’approbation.
« Et cela semble être la mauvaise mesure dont il faut se soucier », a déclaré le Dr Ramachandran, qui a suivi le processus des frais d’utilisation et a témoigné devant le Congrès des médecins pour l’Amérique. « Cela devrait être : ‘Les patients sont-ils en meilleure santé ? Les patients sont-ils en sécurité ? » Et cela semble juste être une réflexion après coup.
Le dernier cycle de négociation sur les frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance a impliqué environ 100 réunions entre la FDA et les représentants des sociétés pharmaceutiques et six réunions avec des groupes comme celui du Dr Ramachandran.
Les préoccupations exprimées au sujet du déséquilibre de l’accès – que les industries des médicaments et des appareils ont une influence démesurée par rapport aux groupes de patients et aux défenseurs de l’intérêt public – ont conduit à des appels au Congrès pour qu’il trouve un moyen de financer entièrement l’agence par le biais d’une taxe sur les ventes ou par crédits fédéraux.
Bien que peu voient ce changement comme probable, le Dr Mikkael Sekeres, un ancien conseiller en oncologie de la FDA qui est professeur de médecine à l’Université de Miami, a déclaré que la FDA devrait faire correspondre son rythme rapide d’approbations avec un système qui pourrait identifier les problèmes tout aussi rapidement.
« Ils n’ont pas de bon mécanisme pour surveiller les effets secondaires de ces médicaments une fois qu’ils sont sur le marché », a déclaré le Dr Sekeres, qui a récemment écrit un livre sur la FDA « Donc, le mécanisme de surveillance de l’approbation post-commercialisation n’est pas t aussi bon qu’il devrait l’être pour garantir la sécurité du public.
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